W najnowszym badaniu naukowym przeprowadzonym w Chinach oceniono długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tocilizumabu (TCZ) u pacjentów z systemowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (sJIA). Badanie to jest szczególnie istotne, ponieważ dotychczas istniały ograniczone dane dotyczące stosowania tocilizumabu w tej grupie pacjentów na terenie Chin. Wyniki badania dostarczają nowych, ważnych informacji na temat zastosowania tocilizumabu w praktyce klinicznej, potwierdzając jego skuteczność i bezpieczeństwo w długoterminowym leczeniu sJIA.
Charakterystyka badania i jego uczestników
Badanie zostało przeprowadzone w formie otwartego, wieloośrodkowego badania fazy IV, w którym uczestniczyło 62 pacjentów z sJIA, którzy wykazywali niewystarczającą odpowiedź na leczenie niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ) i kortykosteroidami. Pacjenci byli poddawani infuzjom tocilizumabu co dwa tygodnie przez okres 52 tygodni, a następnie monitorowani przez kolejne 8 tygodni w celu oceny bezpieczeństwa.
Uczestnicy badania byli w wieku od 2 do 17 lat, a większość z nich stanowiły osoby rasy chińskiej Han. Przed rozpoczęciem badania pacjenci mieli udokumentowaną aktywność sJIA przez co najmniej 6 miesięcy. Wszyscy pacjenci spełniali kryteria klasyfikacyjne Międzynarodowej Ligi Stowarzyszeń Reumatologicznych dla sJIA.
Wyniki dotyczące skuteczności leczenia
Głównym celem badania było ocenienie proporcji pacjentów osiągających odpowiedź JIA ACR30 oraz brak gorączki po 12 tygodniach leczenia. Wyniki wykazały, że 87,1% pacjentów spełniało te kryteria, co potwierdza skuteczność tocilizumabu w kontrolowaniu objawów sJIA.
W trakcie 52 tygodni leczenia zaobserwowano znaczące zmniejszenie liczby stawów z aktywnym zapaleniem oraz ograniczeniem ruchomości, co wskazuje na poprawę stanu klinicznego pacjentów. Ponadto, poziomy białka C-reaktywnego (hsCRP) i wskaźnika sedymentacji erytrocytów (ESR) szybko spadły, co sugeruje skuteczne zmniejszenie stanu zapalnego.
Redukcja i odstawienie kortykosteroidów
Jednym z istotnych wyników badania była możliwość redukcji i odstawienia kortykosteroidów u pacjentów. Od 20. tygodnia leczenia niektórzy pacjenci zaczęli całkowicie rezygnować z kortykosteroidów, a do 52. tygodnia 27,4% pacjentów całkowicie odstawiło te leki. To znaczące osiągnięcie, ponieważ długotrwałe stosowanie kortykosteroidów może prowadzić do wielu działań niepożądanych.
Bezpieczeństwo stosowania tocilizumabu
W trakcie badania wszyscy pacjenci doświadczyli co najmniej jednego zdarzenia niepożądanego (AE), z których większość była łagodna. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) wystąpiły u 17,7% pacjentów, jednak wszystkie zostały rozwiązane bez długotrwałych skutków. Nie odnotowano przypadków zespołu aktywacji makrofagów (MAS) ani zgonów.
Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi były infekcje górnych dróg oddechowych, zaburzenia czynności wątroby oraz owrzodzenia jamy ustnej. Profil bezpieczeństwa tocilizumabu w tej grupie pacjentów był zgodny z wcześniejszymi badaniami globalnymi.
Wnioski z badania i jego znaczenie
Badanie potwierdziło skuteczność i bezpieczeństwo tocilizumabu w leczeniu sJIA u chińskich pacjentów, co jest zgodne z wynikami wcześniejszych badań międzynarodowych. Tocilizumab okazał się skuteczny w kontrolowaniu objawów choroby, umożliwiając jednocześnie redukcję i odstawienie kortykosteroidów, co jest korzystne dla pacjentów.
Wyniki te dostarczają silnych dowodów na korzyści płynące z wczesnego wdrożenia leczenia biologicznego u pacjentów z sJIA, co może poprawić jakość życia pacjentów oraz ich długoterminowe rokowanie. Pomimo pewnych ograniczeń badania, takich jak jego jednoramienny otwarty charakter, wyniki te stanowią ważny krok w kierunku optymalizacji leczenia sJIA w Chinach.
Bibliografia
Li Caifeng, Tang Xuemei, Zhou Zhixuan, Sun Li, Lu Meiping, Zhou Wei, Yang Sirui, Zheng Wenjie, Yu Haiguo, Tan Weiping, Zhang Junmei, Zhang Yu, Kong Yuxiu and Xu Jiahui. Efficacy and safety of tocilizumab in Chinese patients with systemic juvenile idiopathic arthritis: a multicentre phase IV trial. Clinical Rheumatology 2024, 43(11), 3457-3467. DOI: https://doi.org/10.1007/s10067-024-07126-9.
